Kliniska studier

En klinisk prövning är en forskningsstudie som utförs för att få svar på specifika frågor gällande vacciner, nya terapier eller nya sätt att använda redan kända behandlingar på. Kliniska prövningar (som även kallas medicinsk forskning eller forskningsstudier) används för att avgöra om nya läkemedel eller behandlingar är säkra och effektiva. Det finns även andra kliniska prövningar, till exempel, studier inom områdena för psykologi – eller näringslära eller experiment med medicinsk utrustning – där det krävs att friska frivilliga eller patienter (frivilliga sådana) deltar.

Kliniska prövningar, med stöd av volontärer, utförs i fyra faser:

Fas I: Prövningar med friska frivilliga

Fas I-forskning utförs normalt med friska frivilliga och har som syfte att studera hur medicinen påverkar människor och för att utvärdera säkerheten. Innan Fas I-studier inleds måste djurförsök gällande säkerhet ha genomförts med acceptabla resultat. Huvuddelen av Fas I-forskningen inleds med en enda friska frivilliga och med lägsta möjliga dos. När detta anses som säkert tar man in flera friska volontärer och dosen höjs. Under denna fas studerar man både den nya medicinens säkerhet och hur kroppen bryter ned det nya läkemedlet. Effekterna för varje dos studeras separat och man börjar med lägsta möjliga dos.

Efter de inledande Fas I-testerna fortsätter ofta forskningen med behandling under flera dagar i rad. Säkerheten med den nya medicinen övervakas noggrant via regelbundna blodtryckskontroller, hjärtats funktion samt även utvärdering av blod- och urinprover. Denna typ av forskning utförs normalt på särskilda Fas I-kliniker eller på akademiska sjukhus, med specialutbildad personal och i enlighet med protokoll som är utformade för att förhindra att misstag begås.

Fas II: Prövningar med patienter (mindre grupp)

Fas II-studier är utformade för att avgöra hur väl ett visst läkemedel fungerar hos målpopulationen, det vill säga, de patienter som har diagnostiserats med den specifika sjukdom som läkemedlet har för avsikt att behandla. Under denna fas kommer läkemedlets säkerhet att fortsätta att utvärderas noggrant. Blodtryck, hjärtfunktion samt blod- och urinprover kommer att utvärderas på regelbunden basis under studiens gång. Under denna fas studeras även behandlingens effektivitet på patienterna. Forskningen genomförs för att fastställa den optimala dosen, det vill säga, den dos som ger mest effekt på sjukdomen samtidigt som den ger minsta möjliga biverkningar.

Fas III: Behandling av patienter (större grupp)

Fas III inkluderar ett mycket större antal patienter i forskningen. Studierna är utformade för att jämföra den nya behandlingen med den bästa möjliga behandlingen som redan finns tillgänglig när studien inleds. Om det inte existerar någon annan behandling kommer den nya behandlingen att jämföras mot ett placebo. Eftersom större grupper av personer är involverade i dessa studier kan man även utvärdera biverkningar som är relativt ovanliga, sådan som har en förekomst på 1 % eller lägre. Resultaten från Fas III-forskningen fullbordar den slutliga dossier som skickas in till tillsynsmyndigheterna för försäljningsgodkännande.

Fas IV: Prövningar efter att läkemedlet redan har börjat att säljas på marknaden

Under Fas IV-forskning studerar man behandlingar som redan har godkänts och som finns tillgängliga för patienter. Dessa studier är utformade för att förbättra kunskaperna om det nuvarande läkemedlet eller för att behandla andra symptom. Normalt är det aspekter som inte studerats i föregående faser. Eftersom det läkemedel som studeras i dessa prövningar normalt redan har funnits på marknaden under en period, har man redan relativt stora kunskaper om dessa behandlingar. Ett exempel är Viagra som i den inledande fasen testades och godkändes för behandling av högt blodtryck. En biverkning, eller snarare sidoeffekt, som ofta rapporterades in var förbättrad erektion. Läkemedelsföretaget undersökte därför denna "biverkning" i en prövning typ Fas IV.